杭州2018年12月1日電 /美通社/ -- 美國(guó)時(shí)間2018年11月28日消息，杭州艾森醫(yī)藥研究有限公司宣布，美國(guó)首例系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者正式入組AC0058在美國(guó)西南大學(xué)（Southwestern University）臨床研究中心開展的II期臨床試驗(yàn)。這意味著系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物治療領(lǐng)域迎來了重要的里程碑。一旦開發(fā)成功，AC0058將成為首個(gè)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的小分子BTK靶向創(chuàng)新藥，患者急需有望得到極大的滿足。
AC0058是由艾森自主研發(fā)的一種全新不可逆的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）的小分子抑制劑，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等B細(xì)胞相關(guān)的自身免疫性疾病。該II期臨床試驗(yàn)將針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，開展雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的研究，進(jìn)一步評(píng)估藥物的安全性及靶點(diǎn)有效性，探索有效的劑量，篩選療效相關(guān)的生物標(biāo)記物。
一直以來，系統(tǒng)性紅斑狼瘡被視為“不治之癥”，是一種嚴(yán)重的、致死性的自身免疫性疾病，屬于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的世界性難題。在我國(guó)，患病率高達(dá)1‰，人數(shù)達(dá)百萬之多。由于自身免疫性疾病的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜、病程漫長(zhǎng)等特點(diǎn)，尤其在藥物療效、安全性方面極具挑戰(zhàn)性，藥物開發(fā)難度巨大，導(dǎo)致治療SLE有效方案長(zhǎng)期嚴(yán)重缺乏。全球56年以來沒有一個(gè)小分子藥物誕生，只有一種生物制劑獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，患者需求一直未能得到滿足。
目前，多項(xiàng)研究表明，B細(xì)胞與系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風(fēng)濕等自身免疫性疾病具有密切相關(guān)性。基于領(lǐng)先的創(chuàng)新藥物研發(fā)平臺(tái)技術(shù)，艾森于2012年正式啟動(dòng)AC0058臨床前研究項(xiàng)目。 2015年12月，AC0058獲美國(guó)FDA臨床批準(zhǔn)，2016年12月獲中國(guó)CFDA臨床批準(zhǔn)，2017年獲得“十三五”重大新藥創(chuàng)制國(guó)家科技重大專項(xiàng)支持。
“當(dāng)前，自身免疫性疾病治療手段十分有限，全世界范圍內(nèi)無不期待著SLE治療藥物領(lǐng)域的突破。艾森國(guó)際化研發(fā)團(tuán)隊(duì)通過潛心研究，先后攻克了一系列技術(shù)難題，我們很高興地看到AC0058在臨床研究推進(jìn)中取了良好的結(jié)果。作為該領(lǐng)域內(nèi)首個(gè)口服的BTK小分子抑制劑，AC0058的開發(fā)對(duì)滿足大量SLE患者急需，具有著劃時(shí)代的意義，將開創(chuàng)我國(guó)乃至全球在系統(tǒng)性紅斑狼瘡創(chuàng)新藥領(lǐng)域的新局面。”杭州艾森醫(yī)藥研究有限公司董事長(zhǎng)、CEO徐曉博士表示。
值得一提的是，AC0058也是我國(guó)首個(gè)在美國(guó)開展臨床試驗(yàn)的非腫瘤治療類創(chuàng)新藥。此前，艾森自主研發(fā)的國(guó)內(nèi)首個(gè)第三代EGFR抑制劑艾維替尼已先后在美國(guó)7個(gè)腫瘤中心和法國(guó)、西班牙啟動(dòng)臨床研究，而此次AC0058臨床項(xiàng)目的進(jìn)一步推進(jìn)，標(biāo)志著除了在抗癌藥領(lǐng)域，中國(guó)創(chuàng)新藥的國(guó)際臨床研究首次在自身免疫性疾病這一重要領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了突破。徐曉博士表示：“從艾維替尼到AC0058，我們一直致力于為全球未被滿足的臨床急需開發(fā)創(chuàng)新藥物。未來，我們還將全面布局腫瘤靶向治療、免疫治療、細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)，加快在中國(guó)、美國(guó)和歐洲的市場(chǎng)化和國(guó)際化進(jìn)程。”
