蘇州2019年6月5日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，公司治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性肝細(xì)胞癌（HCC）的CS1001聯(lián)合BLU-554（CS3008）療法在中國(guó)獲臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。該試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放性、多劑量給藥的Ib/II期研究，旨在評(píng)價(jià)此聯(lián)合療法在上述適應(yīng)癥中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)特征和抗腫瘤療效。

2015年，中國(guó)因肝癌致死的有32.6萬(wàn)人^[1]，肝癌因此成為中國(guó)第二大癌癥死因。所有肝癌中有85-90%為肝細(xì)胞癌^[2]，肝細(xì)胞癌也是世界第六大常見(jiàn)癌癥。每年約有50%的新發(fā)和死亡肝癌患者在中國(guó)^[3]。目前，針對(duì)晚期肝細(xì)胞癌治療的獲批藥物十分有限，因此無(wú)論是醫(yī)生還是患者都有巨大的需求。

CS1001是基石藥業(yè)自主研發(fā)的抗PD-L1單抗，也是基石藥業(yè)三款腫瘤免疫治療骨架（backbone）產(chǎn)品之一。目前CS1001已經(jīng)針對(duì)肺癌、胃癌和其他晚期惡性腫瘤的治療啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。在Ia期試驗(yàn)中，CS1001呈現(xiàn)出良好的耐受性和抗腫瘤活性，并在多個(gè)瘤種中觀察到部分緩解。

BLU-554是一款強(qiáng)效高選擇性的FGFR4抑制劑，由基石藥業(yè)的合作伙伴Blueprint Medicines（以下簡(jiǎn)稱“Blueprint”）開(kāi)發(fā)。一項(xiàng)正在進(jìn)行的針對(duì)FGF19-FGFR4信號(hào)通路異常的晚期肝細(xì)胞癌的I期試驗(yàn)已發(fā)表數(shù)據(jù)表明 -- BLU-554單藥治療晚期肝細(xì)胞癌具有普遍的良好耐受性，并且顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性。美國(guó)FDA授予BLU-554治療肝細(xì)胞癌的孤兒藥資格。

2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint達(dá)成獨(dú)家合作及授權(quán)協(xié)議，獲得了包括BLU-554在內(nèi)的三種候選藥物在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。Blueprint保留在世界其他地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權(quán)利。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“基石藥業(yè)的使命之一，是針對(duì)中國(guó)的高發(fā)難治癌癥進(jìn)行創(chuàng)新藥物的開(kāi)發(fā)，以此滿足重大臨床需求。通過(guò)與Blueprint的合作，我們已于今年加入并啟動(dòng)正在進(jìn)行的BLU-554單藥治療肝細(xì)胞癌的全球臨床試驗(yàn)。我們希望CS1001與BLU-554的聯(lián)合方案能夠?yàn)檫@一極具挑戰(zhàn)性的疾病提供重要的治療新選擇。”

“新的臨床證據(jù)表明，腫瘤免疫治療藥物與單藥顯示良好活性的靶向藥物聯(lián)合，在肝細(xì)胞癌治療上取得了令人鼓舞的數(shù)據(jù)。CS1001與BLU-554的聯(lián)合療法正是這一思路的良好例證，并且有成為FGF19-FGFR4激活的晚期肝細(xì)胞癌的一線治療策略的潛力。我們會(huì)盡快推進(jìn)這項(xiàng)聯(lián)合療法的臨床試驗(yàn)，挖掘兩項(xiàng)高潛力候選藥物的更多可能性。”基石藥業(yè)首席轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)官謝毅釗博士表示。

關(guān)于BLU-554

BLU-554是一款口服、有效且不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)，可以以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對(duì)FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在開(kāi)發(fā)BLU-554用于治療FGF19-FGFR4信號(hào)通路異常導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌，預(yù)計(jì)此類患者約占肝細(xì)胞癌患者的30%。BLU-554已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格。

關(guān)于CS1001

CS1001是由基石藥業(yè)開(kāi)發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國(guó)Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OMT轉(zhuǎn)基因動(dòng)物平臺(tái)產(chǎn)生，該平臺(tái)可實(shí)現(xiàn)全人源抗體的一站式生產(chǎn)。作為一種全人源全長(zhǎng)抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。與同類藥物相比，CS1001在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險(xiǎn)更低，這使得CS1001在安全性方面具有潛在的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。

CS1001已在中國(guó)完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期研究中，CS1001表現(xiàn)出良好的耐受性和持續(xù)的臨床獲益。目前，CS1001正在進(jìn)行多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，包括一項(xiàng)美國(guó)橋接性I期試驗(yàn)。在中國(guó)，CS1001正針對(duì)多個(gè)癌種開(kāi)展一項(xiàng)多臂Ib期試驗(yàn)，兩項(xiàng)注冊(cè)性II期試驗(yàn)和三項(xiàng)III期試驗(yàn)。

關(guān)于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前五款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開(kāi)發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過(guò)為全球癌癥患者帶來(lái)創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國(guó)生物制藥公司。

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