蘇州2019年8月26日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，由公司合作伙伴 Blueprint Medicines 開發(fā)的 avapritinib 的I/II期橋接注冊性試驗實現(xiàn)首例受試者給藥。這是一項中國單獨的研究，包括I期劑量遞增和II期劑量擴展試驗，目的是評估avapritinib 在不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的安全性、藥代動力學(xué)和療效。該試驗將包括PDGFRA D842V基因驅(qū)動的GIST和二線、三線及以上的GIST患者。
GIST是常發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)于50歲-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因突變導(dǎo)致的細胞生長失調(diào)有關(guān)，但目前針對PDGFRA D842V突變的患者尚無有效的治療藥物批準。
Avapritinib是一種口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已發(fā)表的臨床前數(shù)據(jù)顯示，avapritinib對KIT和PDGFRA突變的GIST有強效的抑制作用。
2018年6月，基石藥業(yè)通過與Blueprint Medicines達成合作，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“GIST是一種罕見病，但近年發(fā)病率卻有上升趨勢，且其中PDGFRA D842V突變的GIST患者缺乏有效治療方式。基石藥業(yè)致力于為臨床急需開發(fā)創(chuàng)新藥物。我們的合作伙伴Blueprint Medicines，已經(jīng)就avapritinib在美國和歐洲都提交了上市申請，我們正努力緊隨其后，力爭讓大中華區(qū)患者也可以盡快從這一創(chuàng)新精準藥物中獲益。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“GIST早期癥狀較隱蔽，部分患者被診斷出GIST時已是疾病晚期。在ASCO公布的全球I期NAVIGATOR 試驗最新數(shù)據(jù)顯示，avapritinib對PDGFRA外顯子18突變的GIST患者的客觀緩解率可達到86%，且耐受性良好。目前，我們在中國已經(jīng)開啟了兩項avapritinib的注冊臨床試驗，首例患者均已入組。我們會全力推進這一藥物在大中華區(qū)的開發(fā)，期待早日成功。”
關(guān)于avapritinib
Avapritinib是一款在研的口服精準療法，可選擇性地有效抑制KIT和PDGFRA突變激酶。它是一種靶向于激酶活化構(gòu)象的I型抑制劑。Avapritinib在KIT和PDGFRA突變的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中顯示了廣泛的抑制作用，并對激活環(huán)突變活性最強，而目前批準的GIST療法不能抑制激活環(huán)的突變。與現(xiàn)有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比，avapritinib對KIT和PDGFRA的選擇性明顯高于其他激酶抑制劑。
Blueprint Medicines率先開發(fā)avapritinib，用于治療晚期GIST、晚期全身性肥大細胞增生癥（SM）以及惰性和冒煙型SM。美國FDA已經(jīng)授予avapritinib兩個突破性療法認證，一個用于治療PDGFRA D842V基因驅(qū)動的GIST，一個治療晚期SM，包括侵襲性SM亞型、伴隨相關(guān)血液腫瘤的SM和肥大細胞白血病。
在2019 ASCO 公布的avapritinib全球I期NAVIGATOR試驗數(shù)據(jù)截至2018年11月16日。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前5款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗。憑借經(jīng)驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發(fā)驅(qū)動的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國生物制藥公司。
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