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中國蘇州和上海2020年5月29日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞與基因治療企業亙喜生物集團（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 簡稱“亙喜生物”），今日宣布其在研通用型TruUCARTM GC027以及Enhanced CAR GC008t兩份報告已被美國臨床腫瘤學會（ASCO）接收，并將在虛擬年會上發表。
兩篇報告分別圍繞亙喜生物獨有的TruUCARTM平臺下開發的GC027產品用于治療復發或難治急性T淋巴細胞白血病（r/r T-ALL），以及Enhanced CAR平臺下開發的GC008t產品用于治療晚期間皮素陽性的實體腫瘤（mesothelin-positive solid tumors）。
亙喜生物集團首席醫學官Martina Sersch博士說道：“我們很高興能夠在ASCO年會上報告TruUCARTM GC027治療T-ALL以及Enhanced CAR GC008t治療間皮素陽性表達的實體瘤的臨床進展，包含初步的安全性與有效性數據，我們有信心推進產品進入下一個開發階段。”亙喜生物集團首席執行官曹衛博士補充道：“通過掌握高效的基因編輯技術來調控CAR-T細胞在體內的復雜免疫環境，或/和，腫瘤微環境中的生存和清除腫瘤的能力，這是細胞基因治療行業的又一新方向。亙喜的科學家在2017年就開始實施這一戰略。通過兩年多的臨床前和臨床的研究結果，我們很欣喜看到了這樣的產品設計是安全的，并且在劑量爬坡中看到了療效的信號。我們將結合亙喜技術平臺的綜合優勢，實施實體瘤CAR-T新戰略。”
Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster discussion
Abstract Title: Safety and efficacy results of GC027: The first-in-human, universal CAR-T cell therapy for adult relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r T-ALL)
Abstract ID: 3013
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/185068/poster
Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster
Abstract Title: Phase I study of CRISPR-engineered CAR-T cells with PD-1 inactivation in treating mesothelin-positive solid tumors
Abstract ID: 3038
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/189057/poster
關于TruUCARTM
TruUCARTM是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風險。TruUCARTM技術使得同種異體CAR-T細胞可在人類白細胞抗原（HLA）不匹配的患者（受者）體內增殖并持續存在，同時控制GvHD的風險。TruUCARTM產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCARTM產品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時救治；其低廉的制造成本使得重復給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺技術還可用于其它血液腫瘤的靶點。
關于GC027
GC027使用了亙喜獨有的TruUCARTM專利技術，利用無需進行HLA匹配的健康供者T細胞，是一種在研的即用型CAR-T細胞療法，能夠靶向CD7抗原表達的腫瘤細胞，用于治療T細胞惡性腫瘤。
關于EnhancedCAR
EnhancedCAR 是亙喜生物獨有的專利平臺技術, 對免疫細胞上選定的基因進行編輯，選定的分子包括對PD-1以及TCR的調節來進一步提升腫瘤殺傷效力，延長細胞在體內存活時間。該技術能夠運用在其他實體瘤靶點上，能夠保持高精準與高效率。
關于GC008t
GC008t 使用了亙喜獨有的EnhancedCAR專利技術，是一種在研的自體CAR-T細胞療法，能夠靶向間皮素陽性（mesothelin-positive）的腫瘤細胞，通過對PD-1 調節提高對間皮素陽性實體瘤的治療效果。
關于T-ALL
急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數據統計，2015 年全球共有約87.6萬人患有ALL，有 11 萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 ALL總數的15%-20%[1]。40%-50%的患者預計會在一線治療后2年內復發，而其它可選擇的治療十分有限[2][3]。對于復發性和難治性T-ALL，仍有亟待滿足的治療需求。
關于間皮素陽性表達的實體瘤
間皮素是一種細胞表面抗原，在很多實體瘤細胞上高表達，而在正常細胞組織上低表達，是一種治療實體腫瘤的靶點。GC008t臨床研究招募了包括晚期胰腺癌、卵巢癌、結直腸癌等，這些腫瘤在現有的治療手段下無法獲得較好的臨床效果。
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016 |
