上海2020年6月8日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今天宣布其抗肺纖維化治療藥物維加特^®（英文名：Ofev^®, 通用名：乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）上市批準(zhǔn)，成為首個(gè)也是目前唯一用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的藥物，其標(biāo)志著系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者走出了無藥可醫(yī)的困境，對(duì)于該病的治療具有里程碑式的意義，這也是維加特®在中國(guó)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥，值得一提的是，該適應(yīng)癥是勃林格殷格翰在中國(guó)的首次全球同步遞交（2019年6月），此次中國(guó)的獲批僅在歐盟獲批的1.5月之后。

目前維加特^®已在70多個(gè)國(guó)家（含中國(guó)）和地區(qū)獲批用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），及已在15個(gè)國(guó)家獲批用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD），并被證明能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進(jìn)展。

系統(tǒng)性硬化病（SSc），也稱硬皮病，是一種影響全身多個(gè)器官且無法治愈的罕見的自身免疫性疾病，它可引起皮膚和內(nèi)臟（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化）^[1],[2],[3]。硬皮病發(fā)生在肺部可引起間質(zhì)性肺疾病，稱為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）^[2],[4]，約25%的硬皮病患者在確診后3年內(nèi)出現(xiàn)顯著的肺部受累。^[5] SSc-ILD是一種進(jìn)展性的肺部疾病，很多患者早期無癥狀，但預(yù)后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。^[1],[4]

北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任、中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)風(fēng)濕免疫科醫(yī)師分會(huì)會(huì)長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì)前任主任委員曾小峰教授表示：“目前臨床上面臨的最大問題是即使SSc-ILD患者得到明確診斷，也沒有獲批上市的藥物可以治療。此次維加特^®新適應(yīng)癥獲批，代表著我們?cè)谥委烻Sc-ILD這一罕見疾病的道路上取得了重大的科學(xué)進(jìn)步，它將為罹患這種嚴(yán)重疾病的患者及其家人帶來希望。”

維加特^®新適應(yīng)癥的獲批基于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的III期SENSCIS臨床研究。它是目前針對(duì)SSc-ILD患者規(guī)模最大的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，覆蓋32個(gè)國(guó)家和地區(qū)，納入了576例患者，中國(guó)有9個(gè)研究中心參與。研究證實(shí)：與安慰劑相比，尼達(dá)尼布可減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能下降。接受尼達(dá)尼布治療的SSc-ILD患者肺功能年下降率降低了44%（根據(jù)52周期間評(píng)估的 FVC測(cè)得）^[1]。此研究證明尼達(dá)尼布能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進(jìn)展。該研究結(jié)果刊登在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。 

勃林格殷格翰大中華區(qū)人用藥品總經(jīng)理董博文（Pavol Dobrocky）表示：“維加特^®的療效和安全性已經(jīng)得到充分的臨床研究數(shù)據(jù)的支持，我們相信這一新適應(yīng)癥在中國(guó)的獲批將讓中國(guó)SSc-ILD患者獲益，為他們送去有藥可醫(yī)的希望。此次獲批為維加特^®國(guó)內(nèi)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥，其第三個(gè)適應(yīng)癥 -- 用于治療具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（即PF-ILD），已于近日在美國(guó)、日本獲批，去年12月中國(guó)也全球同步遞交了上市申請(qǐng)。我們期待與相關(guān)部門緊密合作，共同推進(jìn)尼達(dá)尼布在治療間質(zhì)性肺疾病（ILD）這個(gè)大疾病領(lǐng)域上取得更多突破，讓中國(guó)患者更快、更早地用到新藥、好藥，助力‘健康中國(guó)2030’。”

硬皮病關(guān)愛之家創(chuàng)始人、硬皮病患者鄭嬡表示：“硬皮病帶給我們的損傷是巨大的，不僅會(huì)使我們的容貌發(fā)生改變，出現(xiàn)‘面具臉’，同時(shí)還會(huì)造成內(nèi)臟的纖維化，當(dāng)疾病累及到肺部，會(huì)使我們呼吸困難，這極大影響了我們的日常生活。雖然目前硬皮病無法治愈，但可以通過藥物治療與它共處，此次維加特^®治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病的適應(yīng)癥獲批，我們非常高興。”

關(guān)于維加特^®（乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）

維加特^®是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時(shí)阻斷3種生長(zhǎng)因子受體，包括血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體、血小板源性生長(zhǎng)因子受體、以及成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號(hào)通路。 

重要里程碑

• 2014年10月，獲得FDA的批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。
• 2015年，被納入國(guó)際指南，并于2016年被納入中國(guó)IPF診斷和治療專家共識(shí)。
• 2017年9月，被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)在中國(guó)上市，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）。  
• 2018年1月，進(jìn)入浙江省大病醫(yī)保目錄，并于同年開展了IPF患者援助項(xiàng)目。
• 2019年3 月，勃林格殷格翰宣布向美國(guó)食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）遞交尼達(dá)尼布用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的上市申請(qǐng)。
• 2019年6月，勃林格殷格翰中國(guó)向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局全球同步遞交了系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。
• 2019年9月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)維加特^®作為首個(gè)也是唯一能夠減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。
• 2019年10月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予維加特^®用于具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病突破性療法認(rèn)定。同時(shí)，此適應(yīng)癥也向包括歐洲藥品管理局在內(nèi)的其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交了上市申請(qǐng)。
• 2019年12月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式受理了維加特^® 用于治療進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）適應(yīng)癥的注冊(cè)申請(qǐng)。
• 2020年3月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)維加特^®作為具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病的首個(gè)治療藥物。
• 2020年4月，歐洲藥品監(jiān)管局批準(zhǔn)維加特®用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病。
• 2020年6月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了維加特^® 系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病的適應(yīng)癥。

• http://www.boehringer-ingelheim.cn