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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2020年10月9日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司細(xì)胞凋亡管線在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項孤兒藥資格認(rèn)定，分別用于治療急性髓系白血病（AML）、小細(xì)胞肺癌（SCLC）。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得6項FDA孤兒藥認(rèn)證。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物的該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨占權(quán)。
MDM2-p53抑制劑APG-115治療AML
AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲[1]。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數(shù)據(jù)顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，預(yù)計將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求。
APG-115為亞盛醫(yī)藥在研的一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個在中國進入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。
Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252治療SCLC
肺癌在美國是導(dǎo)致癌癥相關(guān)死亡的主要原因[2]。肺癌按組織病理學(xué)分型可分為兩大類，即非小細(xì)胞肺癌（NSCLC )和SCLC，其中約13-15%被劃分為SCLC[2],[3]。SCLC是一種罕見的、侵襲性較高的惡性腫瘤，5年生存率較低[3]。特別是復(fù)發(fā)/難治性SCLC患者的治療選擇很少，且所有治療方式的有效率都較為有限。
APG-1252為亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復(fù)細(xì)胞凋亡。目前APG-1252正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌癥患者的臨床I期劑量爬坡試驗，在美國進行針對聯(lián)合紫杉醇治療復(fù)發(fā)難治SCLC患者的Ib/II期試驗，并在中國進行針對SCLC患者的單藥臨床I期劑量爬坡試驗。目前的臨床數(shù)據(jù)表明APG-1252在SCLC及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，并初步顯示療效。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆表示：“AML、SCLC等疾病的治療都是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。對APG-115而言，已是近日內(nèi)獲得的第二項FDA孤兒藥資格認(rèn)定，而APG-1252則是首次獲得該資格認(rèn)定。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這兩個藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者。”
參考資料
[1] DeSantis CE, Lin CC, Mariotto AB, et al. Cancer Treatment and Survivorship Statistics, 2014. CA Cancer J Clin 2014;64:252-271.
[2] Siegel R, Miller K, Jemal A. Cancer Statistics, 2020. American Cancer Society. CA Cancer J Clin 2020;70:7–30.
[3] Lu T, Yang X, Huang Y, et al. Trends in the incidence, treatment, and survival of patients with lung cancer in the last four decades. Cancer Manag Res. 2019; 11: 943–953.
關(guān)于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計平臺，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國及澳大利亞開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項美國FDA孤兒藥資格認(rèn)證。
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