德國(guó)殷格翰2020年12月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）采納了對(duì)泰畢全（達(dá)比加群酯）遞交的用于治療18歲以下兒童靜脈血栓栓塞事件（VTE）和預(yù)防VTE復(fù)發(fā)適應(yīng)癥的積極評(píng)價(jià)。
如果遞交的適應(yīng)癥得到了歐洲委員會(huì)（EC）的批準(zhǔn)，那么兒科患者和醫(yī)療人士將可以使用口服抗凝療法，而該療法的風(fēng)險(xiǎn)/獲益概況已得到了健康醫(yī)療機(jī)構(gòu)的全面評(píng)估。目前，尚無(wú)獲批的用于治療或預(yù)防兒童靜脈血凝塊（VTE）的療法，并且當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療方式（SOC）存在一系列局限性，包括需要頻繁監(jiān)測(cè)抗凝水平或承受每日進(jìn)行注射的負(fù)擔(dān)。
多倫多大學(xué)兒科副教授Leonardo R.Brandão表示：“醫(yī)護(hù)人員需要一個(gè)經(jīng)過(guò)嚴(yán)格測(cè)試和驗(yàn)證的抗凝療法，對(duì)于兒童來(lái)說(shuō)要盡可能的方便，這一點(diǎn)很重要。如果該積極的意見(jiàn)被歐洲委員會(huì)采納，這種口服給藥的治療方案就可能會(huì)成為現(xiàn)實(shí)，不需要常規(guī)的實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測(cè)或劑量滴定，并且可以針對(duì)特定年齡組（包括年輕人）使用。”
勃林格殷格翰公司副總裁、心血管與代謝醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人Waheed Jamal說(shuō)道：“達(dá)比加群用于成人良好的安全性已在臨床研究和真實(shí)世界研究中得到證實(shí)[3]，我們很高興其用于兒童患者也得到證實(shí)。這種積極的觀點(diǎn)為達(dá)比加群適用于廣泛的患者群體提供了進(jìn)一步的證據(jù)。迄今為止，其所有獲批的適應(yīng)癥的臨床治療經(jīng)驗(yàn)已經(jīng)超過(guò)1000萬(wàn)患者年。 如果該適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)，那么在目前這個(gè)尚無(wú)獲批治療方案的領(lǐng)域，它將帶來(lái)一種全新治療方案。”
CHMP的積極意見(jiàn)基于一項(xiàng)專門的兒科臨床計(jì)劃做出。 DIVERSITY臨床研究表明，在具有較高VTE風(fēng)險(xiǎn)的小兒患者中，達(dá)比加群非劣于標(biāo)準(zhǔn)治療方案，出血風(fēng)險(xiǎn)相當(dāng)[2]。 研究顯示達(dá)比加群對(duì)患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險(xiǎn)因素的兒童具有良好的安全性結(jié)果。[1]
基于相關(guān)研究的結(jié)果和有可能擴(kuò)大的患者群，這項(xiàng)值得期待的適應(yīng)癥獲批將成為達(dá)比加群的重要里程碑。
關(guān)于DIVERSITY研究，Ablisetti M et al
這項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)（1：2）、平行組，2b / 3期非劣效研究評(píng)估比較使用達(dá)比加群兒童劑量（經(jīng)年齡和體重調(diào)整計(jì)算）和標(biāo)準(zhǔn)治療方案（SOC）治療急性VTE兒童患者（年齡在12至<18歲，2至<12歲，以及出生至<2歲需要≥3個(gè)月的抗凝治療）的療效和安全性 。[2]
主要的復(fù)合療效終點(diǎn)是完全血栓溶解且無(wú)VTE復(fù)發(fā)或VTE相關(guān)死亡。次要終點(diǎn)是安全性和藥代動(dòng)力學(xué)/藥效動(dòng)力學(xué)之間的關(guān)系。[2]
DIVERSITY試驗(yàn)結(jié)果表明，達(dá)比加群在急性VTE治療方面的療效非劣效于標(biāo)準(zhǔn)治療方案，與成年人的藥代動(dòng)力學(xué)/藥效學(xué)關(guān)系相似，可能是標(biāo)準(zhǔn)治療方案合適的替代方式。
關(guān)于二次VTE預(yù)防研究，Brandão L et al.
這項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、單臂、前瞻性隊(duì)列III期臨床研究是首個(gè)此類研究，旨在描述通過(guò)直接口服抗凝治療的兒童以預(yù)防二次VTE的結(jié)局。 這項(xiàng)研究中，大約200名兒童接受達(dá)比加群治療長(zhǎng)達(dá)12個(gè)月。 這項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)包括6個(gè)月和12個(gè)月內(nèi)的VTE復(fù)發(fā)率、出血事件和死亡率。[1]
該研究表明，整體VTE復(fù)發(fā)率以及出血事件發(fā)生率都較低。[1]基于這些結(jié)果，研究者得出結(jié)論，該試驗(yàn)顯示達(dá)比加群對(duì)患有VTE和具有持續(xù)性血栓形成危險(xiǎn)因素的兒童具有良好的安全性。[1]
關(guān)于勃林格殷格翰
為人類與動(dòng)物開(kāi)發(fā)全新、更好的藥物是我們工作的核心。我們的使命是創(chuàng)造改變生命的突破性療法。自1885年成立以來(lái)，勃林格殷格翰始終是一家獨(dú)立的家族企業(yè)，這使得我們能自由地追尋長(zhǎng)期目標(biāo)，找出未來(lái)的健康挑戰(zhàn)，專注于我們可以做出最大貢獻(xiàn)的領(lǐng)域。
勃林格殷格翰是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)的全球領(lǐng)先制藥企業(yè)。在人用藥品、動(dòng)物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三個(gè)業(yè)務(wù)領(lǐng)域，全球超過(guò)5.1萬(wàn)名員工每天都在努力通過(guò)創(chuàng)新展現(xiàn)價(jià)值。2019年，勃林格殷格翰實(shí)現(xiàn)凈銷售額190億歐元。我們的研發(fā)支出高達(dá)近35億歐元，這幫助我們加速研發(fā)挽救患者生命、改善生活質(zhì)量的下一代藥物。
在生命科學(xué)領(lǐng)域，我們積極地與合作伙伴和行業(yè)專家攜手前行，一起探索更多的科學(xué)機(jī)會(huì)。通過(guò)共同努力，我們將加快實(shí)現(xiàn)未來(lái)醫(yī)學(xué)突破的步伐，改變?nèi)缃窕颊叩纳睿旄Ｎ覀兊暮蟠?/p>
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References
[1] Brandão L. et al. Safety of dabigatran etexilate for the secondary prevention of venous thromboembolism in children. Blood. 2020;135(7):491–504. |
[2] [Updated DIVERSITY manuscript – publication pending: Albisetti et al. Dabigatran etexilate for the treatment of acute venous thromboembolism in children: results of an open-label, phase 2b/3, randomised clinical trial]. |
[3] Boehringer Ingelheim, Data on File. |
