北京2020年12月28日 /美通社/ -- 今日，國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部發(fā)布了關(guān)于將2020年談判藥品納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》乙類范圍的通知。益普生的肢端肥大癥創(chuàng)新治療藥物 -- 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）也通過談判，被納入國家醫(yī)保藥品目錄，將惠及更多中國患者。
肢端肥大癥簡稱“肢大”，是一種起病隱匿的慢性進(jìn)展性內(nèi)分泌疾病，患者就診時病程可能已達(dá)數(shù)年甚至10年以上[3]。
肢端肥大癥是一種罕見疾病，發(fā)病率和診斷率均較低，95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致[4]。
肢端肥大癥及相關(guān)并發(fā)癥還可能會嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量和壽命，疾病對于患者的身體傷害可能會導(dǎo)致患者的生活質(zhì)量明顯下降，壽命縮短；因面貌變形可能造成心理問題；飽受并發(fā)癥折磨，無法正常工作，甚至家庭破裂；很多患者因經(jīng)濟原因無法進(jìn)行規(guī)范化治療，病情逐漸惡化。肢端肥大癥患者中并發(fā)癥常見，也增加了醫(yī)療資源使用和醫(yī)療費用。
今日，國家醫(yī)療保障局、人力資源社會保障部公布的新版《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，將醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）納入醫(yī)保支付范圍，將會進(jìn)一步惠及更多肢端肥大癥患者，有利于減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)、提升用藥的可及性，對于罕見病患者生存期的延長和生活質(zhì)量的改善具有重要意義。
肢端肥大癥難以察覺，多數(shù)患者難確診
肢端肥大癥不僅會改變?nèi)说耐饷玻瑢θ硭信K器都會帶來不良影響，研究顯示，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍[5], [6], [7]，平均壽命會減少將近10年。心血管系統(tǒng)并發(fā)癥是導(dǎo)致肢端肥大癥患者最常見死亡原因之一。
由于它的癥狀五花八門，又具有迷惑性，不少病人覺得面容變丑是年齡增長的原因。
不少年輕的患者罹患糖尿病、高血壓，很難與肢端肥大癥聯(lián)系起來，導(dǎo)致很多患者確診時病程已經(jīng)超過10年。
患者疾病負(fù)擔(dān)重
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授指出：“肢端肥大癥患者患者的死亡風(fēng)險會較正常人群高2到3倍，甚至影響壽命。高血壓、糖尿病以及心血管疾病，是導(dǎo)致肢端肥大癥患者壽命縮短的主要原因。目前，多數(shù)病人需要手術(shù)治療，對于術(shù)前治療、手術(shù)/放療后激素水平異常的患者還需藥物治療，并需終身隨診。”
由中國罕見病聯(lián)盟牽頭，北京協(xié)和醫(yī)院共同發(fā)起的《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查》之《2019中國肢端肥大癥患者綜合社會調(diào)查》顯示：中國患者直接和間接治療費總體較高，患者個人負(fù)擔(dān)沉重；肢端肥大癥患者藥物可負(fù)擔(dān)性差，自費平均醫(yī)療支出占家庭年收入35.1%，特別是藥物治療的花費中自費部分占一半以上，中位數(shù)達(dá)到26000元/年。
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式），納入國家醫(yī)保藥品目錄
此次納入國家醫(yī)保藥品目錄的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）是技術(shù)上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術(shù)的緩釋制劑[8]。目前在中國上市的有90mg及120mg兩種規(guī)格。研究數(shù)據(jù)顯示：生化控制好的患者可實現(xiàn)以120mg劑量每6周或8周一次延長注射間隔的方式給藥[9]。
北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科金自孟教授認(rèn)為：“肢端肥大癥作為一種嚴(yán)重威脅人民群眾健康的罕見而又隱匿進(jìn)展的疾病，需要臨床醫(yī)生與患者一起對于該疾病進(jìn)行長期治療隨訪。手術(shù)治療是目前首選治療方案，目前手術(shù)的總體治愈率為65％左右[9]。如果術(shù)后生化未緩解，病人需要接受包括藥物、放射等綜合治療，需根據(jù)個體情況來調(diào)整治療方案。”
益普生中國總經(jīng)理陳家麟表示：“益普生致力于在罕見病領(lǐng)域內(nèi)為中國患者提供先進(jìn)的治療方案。我們深入了解肢端肥大癥患者在治療方面未被滿足的需求，希望為臨床醫(yī)生和患者帶來更多的治療新選擇，幫助更多的患者提升生活質(zhì)量。我們非常感謝國家醫(yī)保局對于罕見病患者需求的關(guān)切，此次，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預(yù)充式）能夠順利納入國家醫(yī)保藥品目錄，將大大地提高創(chuàng)新藥的可及性。未來，益普生會積極配合和響應(yīng)國家降低患者疾病負(fù)擔(dān)的號召，幫助中國患者實現(xiàn)早診斷、早治療。我們希望罕見病患者能夠有藥可用、用得起藥、能用上好藥。”
| [1] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [2] WORLDWIDE-MARKETING-STATUS-FOR-PSURs |
| [3] 中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)外科學(xué)分會、中國垂體腺瘤協(xié)作組、中華醫(yī)學(xué)會內(nèi)分泌學(xué)分會.中國肢端肥大癥診治指南(2013). 中華神經(jīng)外科雜志. 2013,29(10):975-979. |
| [4] Burton T, Le Nestour E, Neary M, Ludlma WH. Incidence and prevalence of acromegaly in a large US health plan database. Pituitary. 2016;19:262-267. |
| [5] Dekkers OM et al. J Clin Endocrinol Metab. 2008; 93:61-67 |
| [6] Ritvonen E et al. Endocr Relat Cancer. 2016; 23(6):469-80; |
| [7] Dal J. Eur J Endocrinol. 2016 Sep;175(3):181-90; |
| [8] Pouget E et al. J Am Chem Soc. 2010; 132:4230-41. |
| [9] Orlewska E, Kos-Kudla B, Sowinski J, et al. Endokrynol Pol. 2015;66(2):142-8. |
