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美國賓州州學院和費城2021年9月7日 /美通社/ -- NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY），今天宣布了一項基因治療合作協議，旨在為亨廷頓舞蹈癥（HD）患者開發一種安全有效的治療方法。
根據協議條款，Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell 專有的神經再生基因治療平臺的使用權。 NeuExcell 的研發團隊將與 Spark Therapeutics 密切合作以推進該計劃。 根據期權許可，NeuExcell 將獲得高達約 1.9 億美元的預付款、許可費、研發和銷售里程碑付款以及產品特許權使用費。 根據本協議，Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的 HD 計劃的全球獨家授權許可。
NeuExcell Therapeutics 首席執行官 Ronald Lorijn 說：“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。 他們擁有開發基因療法的專業知識和能力，這些療法可能有減緩、阻止或治愈神經系統疾病的潛力，并致力于提高 AAV 工程的行業標準，因而Spark是我們理想的合作伙伴來加速推動 HD 計劃”。
“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法，包括亨廷頓舞蹈病患者，來挑戰難以避免的遺傳疾病。 我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨特的神經再生基因治療平臺。” Spark Therapeutics 首席科學官 Federico Mingozzi 博士說。
既往普遍認為哺乳動物的成熟神經元不能被替換，因此腦部疾病的治療方法往往側重于減緩疾病的進展。 NeuExcell Therapeutics 可能已經找到了再生神經組織的新方法。 該公司的神經再生基因治療平臺是基于轉錄因子介導的轉分化技術而構建。 該平臺旨在將內源性膠質細胞原位直接轉分化為功能性的新神經元。這些膠質細胞圍繞著神經元，并且在神經元受傷或死亡后通常會產生應激反應。 雖然神經元不能分裂自我再生，但膠質細胞在損傷部位可以分裂再生，因此是產生新神經元的可持續來源，并且能夠產生大量的新神經元從而達到有臨床意義的治療效果。 NeuExcell 正在開發基于腺相關病毒 (AAV) 的神經再生基因療法，能夠在神經變性部位原位再生功能性新神經元。
“為了打破遺傳疾病給患者和家庭所造成的障礙，Spark需要與志同道合的伙伴合作，將創新技術與我們先進的專有 AAV 載體平臺相結合”，Spark Therapeutics 的首席商務官Joseph La Barge說， “利用我們在基因治療開發方面的專業知識和 NeuExcell 的神經再生基因治療平臺和能力，我們可以共同努力，為亨廷頓病患者提供有潛力的新型基因療法。”
Spark Therapeutic 針對中樞神經系統的先進專有 AAV 載體平臺對 HD 研發計劃有顯著的優勢。 多年來，Spark Therapeutics 一直處于基因治療研究的前沿，在該領域擁有廣泛的知識和能力，可用于推動 HD 計劃的發展。
