北京2022年3月14日 /美通社/ -- “有了救命藥，買不起、用不上怎么辦？”是懸在成千上萬罕見病家庭心頭的一塊巨石。事實上，罕見病保障始終是一項難題，一方面，天價特效藥幾乎是罕見病患者生存下去的唯一希望；另一方面，動輒百萬甚至千萬的藥，也讓醫保基金面臨先保障誰的難題。

天價罕見病藥物保障，究竟路在何方？3月12日，復旦大學公共衛生學院教授胡善聯，中國初級衛生保健基金會秘書長助理楊慶斌，全國政協委員、北京大學第一醫院原副院長丁潔，武田中國總裁單國洪做客人民日報健康客戶端系列直播訪談，共同探討罕見病多層次支付保障體系相關的話題。

胡善聯：完善“1+N”支付體系，破解罕見病用藥支付難題

“據國內多項調查研究結果顯示，當前我國的罕見病患者家庭中，大概有40%以上的‘災難性支出的家庭’，即看病用藥的費用要占整個家庭支出的40%以上的家庭，對于這部分群體，到底是吃飯還是吃藥，成為了兩難的選擇，急需國家政策的支持以及社會醫療保險的覆蓋。”胡善聯指出。

據中國罕見病聯盟對33種常見罕見病的調查數據，以溶酶體貯積癥來看，足量用藥且全額自付的情況下，年治療費用都在100萬元以上，除高值藥罕見病外，其他罕見病的年治療自付費用也在數萬元。

“在單一主體無法滿足罕見病患者的用藥保障的情況下，‘1+N多方共付’成為了解決天價罕見病用藥保障問題的共識。”據胡善聯介紹，“1+N”指的是通過以政府為支付主體，醫療機構、醫藥企業、保險機構、社會慈善力量、患者自付多方共付的創新支付模式。

“1”指的是由國家支付的基本醫保，“N”指代包括惠民保、商業保險、醫療救助、慈善捐贈等在內的多元籌資方式，以惠民保為例，截至2020年，全國已有26個省的179個地市，推出了146個互惠保產品，其中有64個產品包含了罕見病的藥物。

“不過，目前‘1+N’支付模式只是剛剛起步，未來如何讓商保等多元籌資方式能夠更好地與基本醫療保險相銜接，同時惠及更多罕見病患者等問題，仍需更多的關注與討論。”胡善聯表示。

楊慶斌：深度參與罕見病救助，社會組織成多方支付體系重要組成部分

“受制于目前我國醫療保障體系發展不平衡，社會力量參與的補充醫療保險、慈善捐贈相對比較薄弱，罕見病患者的健康需求無法得到充分保障。在這樣的背景下，充分發揮社會組織的力量、基金會的力量，可以一定程度優化整個社會的衛生費用的籌資結構，推動讓罕見病患者病有所醫的目標實現。”楊慶斌表示。

據中國初級衛生保健基金會數據，2020年我國政府的醫療救助支出為540多億，與此同時，有200多家基金會參與到了醫療救助過程中，當年的救助款和藥物總計超過了300億，公益性的社會救助資金也達到了150億左右，雖然未達到政府醫療救助的規模，但社會力量在醫療救助方面的巨大作用和潛力已得到充分體現。

楊慶斌介紹，多年來中國初級衛生保健基金會一直深入參與對罕見病/重病患者的救助工作中。早在2015年，中國初級衛生保健基金會就聯合了武田制藥發起了“血有止境，自由人生”的血友病患者援助項目，截止去年6月份，項目援助了近3萬人次，覆蓋全國25省100多個市，累計發放的援助現金超過1.5億人民幣。

丁潔：建立罕見病省級專項救助金，走中國特色的罕見病支付之路

在基本醫保之外，還能如何為罕見病家庭減負？長期關注罕見病領域創新支付進展的丁潔給出的答案是：建立罕見病專項救助金。

2019年，丁潔曾提出建立罕見病國家救助金，3年過去，今年，丁潔再次代表罕見病患者發聲。

“今年的新亮點之一是我們將罕見病救助金的籌資主體由‘國家’變為‘各省市’。從近兩年的調研中，我們發現由于各省市地區罕見病群體以及醫療資源分布不均，相對于從國家層面直接籌措罕見病保障資金而言，以各省市為單位，根據自己省市的經濟發展，以及慈善救助的現狀，來設立專門的專項的救助基金，是一件可行也可做的事情。近幾年之中，我們看到的一個很可喜的變化是，很多省市已經邁出了先行先試的步伐。”丁潔表示。

2019年，浙江醫保局提出建立浙江省罕見病用藥保障基金，在省級醫療保險基金財政專戶中下設子賬戶，進行分賬管理、獨立核算。各統籌區每年1月底前根據上年底基本醫療保險參保人數，按每年每人2元標準，一次性從本統籌區大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金。與此同時，廣東、江蘇等多地也開始積極探索設立罕見病專項救助基金的池子。

“目前最主要的問題是如何進一步細化，讓多層次醫療保障體系能夠真正地惠及更多罕見病患者。我相信隨著各方的不懈努力和持續推動，一定能走出一條符合我們中國特色的罕見病多層次保障之路。”丁潔表示。

單國洪：以立法為基礎，探討政府主導型的多層次支付保障方案

“要探索出一條適合中國的罕見病醫療保障的道路，我想應該是一個以立法為基礎，以政府為主導，多元化、多層次的一個醫療保障的方案。” 單國洪表示。

隨著國家醫保談判制度的完善，罕見病創新藥物正在加速可及。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，包括武田中國旗下兩款罕見病領域的創新藥物醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液在內，其中已有40余種被納入了國家醫保目錄。

“在這個基礎之上，商業保險毫無疑問是一個非常有希望的補充，包括近年來大熱的‘惠民保’產品，正在為罕見病領域的創新支付帶來巨大的改變。”單國洪說。

當前市面上部分惠民保產品對罕見病進行了一定的保障，主要包括四種類型：一是對已經納入醫保目錄內的藥品，個人自付治療費用部分進行保障；二是將部分罕見病藥品納入特藥清單進行保障，但是大部分惠民保產品存在既往病史限制；三是需要自費治療的醫保目錄外藥品進行保障；四是有惠民保產品開始探索罕見病高值藥保障，并將此作為保險亮點。

“過去的幾年，武田中國也在不斷嘗試與商業保險公司等多個主體共同探索包括‘惠民保’在內的補充型支付方案，我們將通過醫療健康與保險服務的融合創新開展深度合作，積極探索高質量的醫療服務和多元化的創新支付模式，惠及更多患者。”單國洪表示。