上海2024年4月17日 /美通社/ -- 每年4月17日是世界血友病日。今年，世界血友病日以"認識出血性疾病，積極預防和治療"為主題，呼吁關注所有出血性疾病，提升科學認知，提高規(guī)范化診療水平，讓每一位出血性疾病患者享有更積極、更高效的治療。

在此期間，由中國紅十字基金會發(fā)起、武田中國支持的"百科名醫(yī)匯-國際血友病日-血友病百城關愛主題義診"項目正式啟動。該項目是基于中國紅十字基金會"百科名醫(yī)匯-血友病骨關節(jié)疾病義診"項目的擴展，主要面向血友病患者，深入開展疾病健康科普與義診。計劃在2024年4月至5月期間，覆蓋全國30個城市，預計將為超過600名患者提供幫助，以提升他們的關節(jié)健康水平。通過匯聚多方關愛力量，助力血友病患者擁有更好的生活質量，重獲精彩人生。

中國紅十字基金會副秘書長郭陽先生表示："中國紅十字基金會一直以來都致力于改善人的生存與發(fā)展境況，保護人的生命與健康，促進世界和平與社會進步。在成立的30年里，累計為15萬余困難家庭的重大疾病患者提供了救助，培訓基層醫(yī)生和各類專科醫(yī)生超過上百萬人。感謝武田中國對中國紅十字事業(yè)的支持，希望通過此次合作進一步促進我國血友病診療水平的提高，推動中國血友病領域的行業(yè)發(fā)展，為患者帶來健康福音，助力健康中國建設。"

出血性疾病是一類由于身體止血功能異常而導致的以出血不止為主要特征的疾病統(tǒng)稱，這類疾病的發(fā)病機制各異且種類繁多。在出血性疾病家族中，有一類較為罕見的遺傳性出血性疾病^[1]——血友病。目前，我國血友病患病率為2.73/100000^[2]，主要分為A型和B型，其中，A型血友病最為常見，占80%～85%^[2]。

從發(fā)病機制來看，A型血友病患者體內先天缺乏凝血因子VIII（FVIII），從而常常發(fā)生關節(jié)、肌肉、內臟和深部組織自發(fā)性或在輕微創(chuàng)傷后出血難以停止^[2]。如果不及時進行治療，可能導致關節(jié)畸形和假性腫瘤等問題，嚴重者甚至危及生命。

幸運的是，與大多數(shù)罕見疾病面臨無藥可醫(yī)的困境不同，血友病是可醫(yī)可治的。近10年，我國血友病診療取得了長足進步，治療藥物和治療理念不斷更新，血友病的"中國方案"日趨成熟和完善，尤其是伴隨第三代重組人凝血因子VIII藥物的出現(xiàn)，為中國A型血友病患者提供了新的治療選擇。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院楊仁池教授表示："我國的血友病診療已經進入3.0時代，診療模式已經從傳統(tǒng)的按需治療方式向更積極、更高效的個體化預防治療轉變。相信未來，隨著血友病‘中國方案'不斷精進，我國的血友病診療能夠更加規(guī)范化、個體化、精準化，更多患者將能夠實現(xiàn)'零出血'的治療目標。"

在中國血友病診療發(fā)展歷程中，數(shù)字化創(chuàng)新療法應用是重要的里程碑之一。2020年，中國首個^[3]支持血友病藥代動力學（PK）指導下管理工具——注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件正式獲批，開啟了中國血友病個體化治療新時代。目前，越來越多的A型血友病患者能夠通過結合藥代動力學特征制訂更加優(yōu)化的個體化治療方案，從而有效改善治療依從性和可及性。數(shù)月前，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理新版本注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件中國上市許可申請，有望為中國A型血友病患者提供更加多元化的治療解決方案，助力實現(xiàn)自由人生。

武田在罕見出凝血疾病領域擁有豐富的歷史傳承和創(chuàng)新研發(fā)經驗，秉持"以患者為先"的價值理念，持續(xù)深耕罕見出凝血疾病領域70余年，擁有廣泛的、多元化的產品組合。在中國，武田不斷致力于為中國患者帶來與全球同步的創(chuàng)新診療體驗。在未來五年內，武田還將在中國引進多款罕見出凝血疾病領域的創(chuàng)新治療藥物，覆蓋血管性血友病，獲得性血友病，血栓性血小板減少性紫癜等，將進一步滿足中國罕見出凝血疾病患者的未盡需求。在加速創(chuàng)新產品引進之余，將繼續(xù)攜手行業(yè)各方，共同推動中國罕見出凝血疾病領域發(fā)展，改善患者群體的生存和治療狀況。為改善中國罕見出凝血疾病的診療現(xiàn)狀、提高患者生活質量持續(xù)貢獻力量。