北京2025年12月25日 /美通社/ -- 近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了諾和諾德公司研發(fā)生產(chǎn)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素（LAGH）注射液諾澤優(yōu)^®（帕西生長(zhǎng)激素）的上市申請(qǐng)，用于治療因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足所致生長(zhǎng)遲緩的2.5歲及以上兒童患者^[1]。本次獲批標(biāo)志著諾澤優(yōu)^®成為首個(gè)服務(wù)中國(guó)患兒的國(guó)際原研長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素。

不容忽視的生長(zhǎng)激素缺乏癥

生長(zhǎng)激素缺乏癥是由于大腦垂體前葉分泌的生長(zhǎng)激素不足導(dǎo)致的一種罕見(jiàn)內(nèi)分泌代謝性疾病。在我國(guó)，兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（PGHD）兒童期患病率在男性和女性中分別為1/5777和1/17253^[2]。以身材矮小為突出癥狀，持續(xù)存在且未治療的GHD，可以引起患兒成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響其生活質(zhì)量和壽命^[3]。

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院羅小平教授表示："兒童罕見(jiàn)病相關(guān)創(chuàng)新藥物的加速獲批引進(jìn)，是國(guó)家深化藥品審評(píng)審批制度改革的生動(dòng)實(shí)踐，彰顯了 《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（"關(guān)愛(ài)計(jì)劃"）》 的政策溫度，是政策引導(dǎo)、科研攻關(guān)與臨床需求深度融合的成果。期待未來(lái)，通過(guò)持續(xù)推動(dòng)創(chuàng)新LAGH的臨床應(yīng)用，讓每一位 GHD 患兒都能及時(shí)獲得精準(zhǔn)診斷與有效治療，助力他們健康成長(zhǎng)、逐夢(mèng)未來(lái)！"

創(chuàng)新機(jī)制，長(zhǎng)效治療更"優(yōu)"選擇

諾澤優(yōu)^®應(yīng)用諾和諾德核心制藥優(yōu)勢(shì)，通過(guò)脂肪酸衍生化技術(shù)實(shí)現(xiàn)蛋白藥物與體內(nèi)白蛋白的非共價(jià)可逆性結(jié)合，兼顧藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)，通過(guò)延長(zhǎng)藥物在體內(nèi)分布的時(shí)間，從而延長(zhǎng)半衰期，使其實(shí)現(xiàn)每周一次給藥，減少年注射次數(shù)至52次，大幅降低患者治療負(fù)擔(dān)^[4]。諾澤優(yōu)^®于2020年8月28日在美國(guó)批準(zhǔn)用于治療成人生長(zhǎng)激素缺乏癥（AGHD），并于2023年4月擴(kuò)大了其適應(yīng)癥，成為全球首款獲批用于兒童和成人生長(zhǎng)激素缺乏癥的生長(zhǎng)激素周制劑。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授強(qiáng)調(diào)："自1987年起，生長(zhǎng)激素（GH）開(kāi)始用于GH缺乏癥(GHD)兒童的治療，盡管每天使用GH能夠使兒童具有很好的身高增長(zhǎng)潛力，但兒童及其監(jiān)護(hù)人發(fā)現(xiàn)堅(jiān)持每日注射給藥是一項(xiàng)很繁重的任務(wù)，這也導(dǎo)致了5% ~82%的用藥不依從率^[6-7]。生長(zhǎng)激素從日制劑迎來(lái)創(chuàng)新機(jī)制的長(zhǎng)效制劑，實(shí)現(xiàn)了‘以患者為中心'的治療模式和理念的持續(xù)升級(jí)，正在重塑PGHD的治療格局。"

逾7年試驗(yàn)驗(yàn)證，療效與安全性被充分印證

諾澤優(yōu)^®在PGHD的療效已在全球3期臨床試驗(yàn)REAL 4研究中得到了驗(yàn)證^[5-8]。在中國(guó)人群REAL6研究中，將110例未接受過(guò)治療的患者，被隨機(jī)分配至諾澤優(yōu)^®（0.16mg/kg/周）或日制劑（諾澤^®0.034mg/kg/天）組，治療52周。結(jié)果顯示，諾澤優(yōu)^®組的平均身高增長(zhǎng)速度（HV；cm/年）為11.0cm/年，兩組平均年化HV相當(dāng)。同時(shí)諾澤優(yōu)^®耐受性良好，其安全性特征與日制劑的已知安全性特征一致，注射部位反應(yīng)發(fā)生率較低（2.7%），52周治療期間未報(bào)告注射部位疼痛，與日制劑相比，諾澤優(yōu)^®治療負(fù)擔(dān)更低^[9]。

諾和諾德大中國(guó)區(qū)醫(yī)藥和質(zhì)量部企業(yè)副總裁張克洲表示：
"諾和諾德開(kāi)啟生長(zhǎng)激素研發(fā)的歷史可以追溯到1966年^[10]。在近60年的時(shí)間里，我們通過(guò)持續(xù)研發(fā)安全有效的產(chǎn)品，攜手全球合作伙伴，最大化提升創(chuàng)新藥物可及性。作為全新升級(jí)的生長(zhǎng)激素周制劑，諾澤優(yōu)^®在降低注射頻次的同時(shí)，也為患者帶來(lái)了注射操作便捷、劑量精準(zhǔn)可調(diào)、體積輕巧便攜等更優(yōu)治療體驗(yàn)^[11-12]。未來(lái)，我們將繼續(xù)推動(dòng)生長(zhǎng)激素相關(guān)創(chuàng)新藥物的迭代升級(jí)，推動(dòng)適應(yīng)癥拓展，更好地滿足中國(guó)生長(zhǎng)障礙患兒的治療需求！"

諾和諾德全球高級(jí)副總裁兼大中國(guó)區(qū)總裁周霞萍表示：
"感謝國(guó)家藥品監(jiān)督管理局及相關(guān)部門(mén)對(duì)于加速創(chuàng)新藥物引進(jìn)中國(guó)的大力支持和指導(dǎo)，感謝研究者和臨床試驗(yàn)受試者的貢獻(xiàn)！作為一家全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)，我們始終踐行'以患者為中心'的理念，通過(guò)持續(xù)創(chuàng)新，推動(dòng)創(chuàng)新藥品的更新迭代，提升患者的用藥體驗(yàn)，從而改善患者整體生存質(zhì)量。諾澤優(yōu)^®已經(jīng)于2025年初被博鰲未來(lái)醫(yī)院作為臨床急需藥品引進(jìn)。此次獲批后，諾和諾德的創(chuàng)新藥物將惠及國(guó)內(nèi)更多生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒，為孩子們的健康成長(zhǎng)保駕護(hù)航，也讓患兒家長(zhǎng)倍感安心、獲得堅(jiān)實(shí)支持。"

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特此聲明。

參考文獻(xiàn)：

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[9] Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Chinese Children with Growth Hormone Deficiency: A Randomised Controlled Phase 3 Study
[10] Novo Nordisk History Book UK, Novo Nordisk AG; Zurich Switzerland. 2019
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