深圳2026年2月3日 /美通社/ -- 近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業(yè) ReviR 溪礫科技（下稱 "ReviR"）宣布，其與晶泰科技深度合作的創(chuàng)新藥管線 RTX-117 獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）又一罕見病適應(yīng)癥的臨床審批，將開展用于治療白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病（Vanishing White Matter, VWM）的臨床試驗(yàn)。此前，RTX-117 已作為國內(nèi)首款針對(duì)腓骨肌萎縮癥（ CMT ）的 1 類創(chuàng)新藥管線成功實(shí)現(xiàn)中美臨床試驗(yàn)"雙報(bào)雙批"的里程碑成果。RTX-117 在短時(shí)間內(nèi)接連斬獲兩項(xiàng)罕見病適應(yīng)癥的臨床批件，再次驗(yàn)證了晶泰科技 AI 藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)研發(fā)高價(jià)值管線并快速實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化的能力，也展現(xiàn)了 AI+RNA 新藥研發(fā)路徑的巨大潛力。

VWM 是一種進(jìn)行性常染色體隱性遺傳的神經(jīng)退行性罕見病，極具破壞性，臨床表現(xiàn)為共濟(jì)失調(diào)及進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)功能惡化，發(fā)熱或輕微外傷等應(yīng)激誘因可導(dǎo)致患者病情不可逆的急劇惡化，多數(shù)患者在兒童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程較長(zhǎng)但持續(xù)進(jìn)展。其致病靶點(diǎn)機(jī)制高度復(fù)雜，目前全球范圍內(nèi)尚無任何獲批的針對(duì) VWM 的治療藥物，存在巨大未滿足的臨床需求。

RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)與 ReviR 合作開發(fā)，是當(dāng)前國內(nèi)唯一一款從疾病相關(guān)的病理通路出發(fā)，從分子源頭干預(yù)疾病進(jìn)程的小分子創(chuàng)新藥藥物。作為一款具備高度選擇性的 eIF2B 小分子激活劑，RTX-117 的作用機(jī)制在于精準(zhǔn)靶向 VWM 和 CMT致病的關(guān)鍵通路，通過抑制異常激活的整合應(yīng)激反應(yīng)（Integrated Stress Response, ISR）通路恢復(fù) mRNA 的正常翻譯，從而發(fā)揮療效。該管線針對(duì) VWM 的臨床前數(shù)據(jù)顯示出有效的 ISR 調(diào)節(jié)及顯著的運(yùn)動(dòng)功能改善，有望填補(bǔ) VWM 治療空白，為全球患者帶來治療希望。

從針對(duì)周圍神經(jīng)系統(tǒng)疾病的 CMT 到針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的 VWM，RTX-117 的適應(yīng)癥跨越不僅是臨床范圍的擴(kuò)大，更是藥效學(xué)表現(xiàn)的極致體現(xiàn)。中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療高度依賴藥物的血腦屏障穿透能力（blood brain barrier，BBB），RTX-117 獲批進(jìn)入 VWM 臨床，側(cè)面印證了該分子在腦滲透率、系統(tǒng)性分布及靶向精準(zhǔn)度的領(lǐng)先水平。雙適應(yīng)癥的布局不僅大幅拓寬了管線的商業(yè)化空間與市場(chǎng)天花板，也通過同一分子在不同適應(yīng)癥上的相互驗(yàn)證，進(jìn)一步提升藥物開發(fā)的成功率。

值得關(guān)注的是，ISR 通路失調(diào)還被認(rèn)為與漸凍癥（ALS）、帕金森病（PD）、阿爾茨海默病（AD）以及腦損傷等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病密切相關(guān)。RTX-117 精準(zhǔn)靶向多種罕見神經(jīng)退行性疾病共有的分子病因，有望實(shí)現(xiàn) "一藥多治"，通過在 CMT、VWM 治療領(lǐng)域的驗(yàn)證，覆蓋更多未被滿足的臨床需求，進(jìn)一步打開神經(jīng)退行性疾病的廣闊治療空間，撬動(dòng)千億級(jí)疾病治療市場(chǎng)。

RTX-117 的又一適應(yīng)癥臨床獲批，再次展現(xiàn)了晶泰科技 AI+機(jī)器人自主實(shí)驗(yàn)平臺(tái)以更低的成本、更高的效率賦能創(chuàng)新藥管線，特別是罕見疾病藥物研發(fā)的巨大潛能。目前，全球已知的 7000 多種罕見病影響著約 4 億患者，其中超 90% 仍缺乏有效治療方案。ReviR 與晶泰科技多個(gè)在研管線的持續(xù)成功，為 AI 助力新藥研發(fā)、攻克罕見病的投資回報(bào)率挑戰(zhàn)樹立成功實(shí)踐，有望為更多"無藥可用"的罕見病患者帶來新的治療希望，在全球罕見病治療格局中，貢獻(xiàn)兼具經(jīng)濟(jì)回報(bào)與社會(huì)價(jià)值的"中國方案"。

同時(shí)，隨著 RTX-117 的臨床獲批及多項(xiàng)合作的成功進(jìn)展，晶泰科技將獲得由 ReviR 支付的數(shù)千萬港幣里程碑付款。未來晶泰科技亦有權(quán)參與其全球銷售分成及后續(xù)授權(quán)收益分成，為患者、合作伙伴、投資人創(chuàng)造可持續(xù)的價(jià)值。

ReviR 副總裁劉陽博士表示："RTX-117 能夠?qū)崿F(xiàn)從 CMT 到 VWM 的適應(yīng)癥拓展，得益于團(tuán)隊(duì)對(duì)神經(jīng)退行性疾病底層病理機(jī)制的深刻洞察，以及 VoyageR AI 平臺(tái)在翻譯調(diào)控、靶點(diǎn)識(shí)別上的精準(zhǔn)賦能。同時(shí)，合作伙伴晶泰科技 AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)的專業(yè)支持，也為 RTX-117 的快速臨床準(zhǔn)入提供了堅(jiān)實(shí)保障。我們非常自豪能推動(dòng)這一科研成果邁向臨床轉(zhuǎn)化階段。"

關(guān)于ReviR Therapeutics (溪礫科技) 

ReviR Therapeutics 是一家處于臨床階段的全球生物技術(shù)公司，致力于結(jié)合 AI 技術(shù)與 RNA 生物學(xué)，開發(fā)高特異性、有效且安全的疾病修飾療法。憑借自研平臺(tái) VoyageR 深厚的技術(shù)積淀，ReviR 已在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和自身免疫領(lǐng)域布局多條創(chuàng)新藥管線。其主要候選小分子藥物 RTX-117 當(dāng)前正推進(jìn)針對(duì)腓骨肌萎縮癥（CMT）/白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病（VWM）的臨床試驗(yàn)，并持續(xù)拓展新適應(yīng)癥。

關(guān)于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡(jiǎn)稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于 2015 年創(chuàng)立，是一個(gè)基于量子物理、以人工智能賦能和機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)。公司采用基于量子物理的第一性原理計(jì)算、人工智能、高性能云計(jì)算以及可擴(kuò)展及標(biāo)準(zhǔn)化的機(jī)器人自動(dòng)化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)（包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。