上海和阿布達比2026年4月24日 /美通社/ -- 藥物研發一向被稱為"勇敢者的游戲"，需要巨大的投入、漫長的周期，且技術門檻極高。《自然》雜志的研究顯示，一款新藥從研發到上市，通常需要投入9億至26億美元，周期往往超過10年。即使在早期階段，從靶點確定到候選藥物提名，通常也需要約4.5年，并經歷數千個分子的篩選與驗證。
長期以來，制藥行業的極高門檻使藥研創新集中在少數資源充足的國家。如今，生成式人工智能和基礎模型正在改變這一格局。2026年4月23日，由生成式人工智能驅動的臨床階段生物醫藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）宣布取得一項里程碑式進展，成功提名首款阿聯酋本土開發的臨床前候選化合物（PCC）。該項目由英矽智能阿聯酋團隊依托公司專有的Pharma.AI平臺完成，從分子設計到優化的研發全流程均在阿聯酋本地推進。
這也是英矽智能迄今提名的第30款AI驅動的PCC。此次成果在阿聯酋藥品監管局（EDE）、阿布扎比衛生部（DoH）、阿布扎比投資辦公室（ADIO）和當地生物醫藥生態系統關鍵成員的見證與支持下發布，標志著阿聯酋在自主生物技術能力建設方面邁出了關鍵一步，也進一步鞏固了其作為全球醫藥創新樞紐的地位。
阿聯酋國務部長兼阿聯酋藥品管理局主席賽義德?本?穆巴拉克?阿勒哈杰里閣下表示，這一成就將鞏固阿聯酋在全球生物技術價值鏈中的地位。他補充說，阿聯酋正在建設以知識為基礎的能力，支持其作為積極合作伙伴參與藥物解決方案的開發，并擴大其全球影響力。他補充道："這一進展體現了一個將科學研究與監管及投資框架相結合的國家模式日趨成熟。它使我們能夠更快地將科學發現轉化為現實應用，并支持構建一個能夠在高價值領域參與競爭的體系。"
阿聯酋藥品管理局局長法蒂瑪?阿勒卡阿比閣下表示，"這不僅是一項科研成果，更清晰表明阿聯酋在先進技術支持下不斷提升本土藥物研發能力。這些技術正在改進發現方式，將數據轉化為更快速、更準確的研發決策，同時降低時間與成本。" 她還補充說，這一里程碑意義不僅在于創造新的治療方案，更反映了當前持續推進的努力，即打造一個強有力的國家體系，重新定義"藥品安全"：從僅確保供應，轉向具備本地研發并持續保障供應的能力，從而提升醫療體系應對未來挑戰的準備度。
英矽智能團隊與合作伙伴共同參與剪彩
AI創新強勢賦能：阿聯酋重塑全球科研版圖
2025年5月，英矽智能在阿聯酋啟動了一項試點項目，旨在驗證生成式人工智能加速潛力和可復現性，期待依托全新的生態系統，再次將原本需要數年的藥物研發工作壓縮到數月內完成。項目聚焦實體瘤領域中具有一定創新性、并已得到遺傳學驗證的合成致死靶點。為推進該項目，英矽智能組建了一支四人本地團隊，包括兩名計算化學家、一名藥物化學家和一名轉化生物學家。團隊設定了清晰而緊湊的目標，即在2025年第三季度前完成靶點確認，在30天內形成苗頭化合物系列，并在6個月內完成先導化合物優化。
不到一年時間，這一愿景已成為現實。英矽智能正式提名MTA協同PRMT5抑制劑ISM0387作為該項目的開發候選藥物（DC/PCC)。ISM0387具有全新的分子結構和優良的血腦屏障穿透特性，有望為膠質母細胞瘤（GBM）患者提供新的治療選擇。值得一提的是，該項目從分子設計、優化到臨床前候選提名，全部在阿聯酋本地完成，全程耗時不足12個月。
這一成果也反映出阿聯酋本地生物技術生態和科研基礎設施的快速成熟，體現了阿布扎比投資辦公室（ADIO）健康、耐力、長壽與醫學（HELM）集群重點關注本地化、先進制藥研發和長期制造潛力，并對高價值生命科學投入進行吸引和支持的作用。與阿布扎比多元化經濟發展藍圖相呼應，該項目展現了阿聯酋從全球貿易和能源中心向多元化、技術驅動型經濟體的轉型，夯實該地區以知識創新為基礎的"獵鷹經濟"。
阿布扎比投資辦公室總干事巴德爾?奧拉馬閣下表示，這一里程碑標志著阿布扎比生命科學生態系統完成結構性轉變，從支持研究發展到提供具有商業可行性、可在全球范圍內推廣的制藥創新。這正是ADIO推出HELM的愿景所在，且ADIO將繼續支持英矽智能等企業，期待生產和出口更多高價值治療藥物，惠及全球患者。
英矽智能聯合創始人兼總裁Alex Aliper博士表示，"數十年來，阿聯酋一直是全球重要的貿易中心，而今天，這里正在成長為全球科學創新的重要高地。ISM0387以世界級標準在創紀錄的時間內完成候選藥物提名，展示了生成式人工智能如何重塑研發范式、產業邏輯和創新路徑。我們不僅是在用人工智能建立模型，更是在阿布扎比推動未來醫學的發展。"
腫瘤治療新選擇：合成致死機制和PRMT5抑制劑突破
ISM0387的研發基礎是合成致死機制，即兩個基因中任意一個單獨發生突變或缺失時，細胞仍可存活，但當兩者同時失活時，細胞則無法生存。由于蛋白精氨酸甲基轉移酶5（PRMT5）和甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）構成一對合成致死靶點，抑制PRMT5可以選擇性殺傷存在MTAP缺失的癌細胞。
2025年初，英矽智能宣布提名公司首款MTA協同PRMT5抑制劑ISM1745，該候選藥物克服了第一代PRMT5抑制劑同時抑制健康細胞和癌細胞中的PRMT5產生的選擇性和毒性問題，具有"同類最佳"潛力。ISM1745的成功提名進一步驗證了Pharma.AI平臺應對復雜藥物研發挑戰的能力，也為具有血腦屏障穿透性的PRMT5抑制劑打下基礎，有望為中樞神經系統疾病提供創新解決方案，在膠質母細胞瘤（GBM）方面潛力尤為廣闊。
膠質母細胞瘤是一種侵襲性極強的成人腦腫瘤，約占所有原發性惡性腦腫瘤的48%，復發率超過70%，每年全球有超過20萬名患者因此死亡，但當前標準治療（SOC）仍主要依賴化療和放療。與此同時，40%至50%的膠質母細胞瘤病例存在MTAP缺失，表明PRMT5抑制策略在這一領域具有重要潛力。
ISM0387由英矽智能位于阿布扎比的生成式人工智能與量子計算研發中心完成早期發現工作。這一在阿聯酋本土孕育的創新成果，展現了HELM集群推動前沿研究轉化為規模化制藥創新的作用，并將阿布扎比打造成為先進制藥制造和生命科學出口的新興樞紐。
AI驅動CNS領域拓展：依托Chemistry42，6個月初步完成透腦分子設計
ISM0387的發現與優化構成依托英矽智能自有生成化學平臺Chemistry42完成，該平臺集成超40種生成式人工智能模型。具體而言，研究團隊基于已知PRMT5抑制劑的共晶結構，在AI驅動下生成了90個具有新穎骨架的候選化合物，并圍繞結合親和力、合成可及性和ADMET特性等多個關鍵指標進行系統評估。
針對膠質母細胞瘤的治療需求，團隊在分子設計中重點優化了與中樞神經系統藥物開發密切相關的參數，包括分子量、拓撲極性表面積、氫鍵供體數、脂溶性和pKa等，同時結合體外被動滲透性及腦血漿比等指標，評估化合物穿越血腦屏障的能力。整個先導化合物發現階段僅用6個月便順利完成，最終篩選出4個兼具良好腦滲透性和代謝穩定性的先導化合物。
在多個腫瘤細胞系中，ISM0387顯示出良好的體外活性、選擇性，以及體外安全性特征。更重要的是，該化合物在多種動物模型中顯示出較強的血腦屏障（BBB）穿透能力，提示其在人體中有望以更低劑量實現療效，為后續臨床開發提供了積極依據。
在原位膠質母細胞瘤模型中，連續20天每日給予30 mg/kg的ISM0387可顯著抑制腫瘤生長，而對照組則出現明顯的腫瘤進展。
從扎根到結果：落戶馬斯達爾城，獲得本土認可
這一里程碑成果，源于英矽智能自2023年1月起與阿布扎比投資辦公室（ADIO）開展的戰略合作。基于這一合作關系，英矽智能在ADIO支持下成為HELM集群的一員，于阿布扎比馬斯達爾城建立并拓展了中東地區規模領先的AI驅動生物技術研發中心，推動了先進AI驅動藥物發現能力的發展，并為未來的制藥制造和出口導向型增長奠定了基礎。該中心位于馬斯達爾城IRENA總部，匯聚了40名專家，專注Pharma.AI平臺、衰老研究和可持續化學等前沿方向。
自落地阿聯酋以來，英矽智能持續融入本地科研生態，已與穆罕默德?本?扎耶德人工智能大學（MBUZAI）、哈利法大學、紐約大學阿布扎比分校（NYU Abu Dhabi）等知名高校建立研究合作關系，共同推動生成式人工智能在科研領域的應用與發展。憑借相關成果，英矽智能于2024年獲得"健康創新開拓者"獎。
為進一步鞏固當地的研發布局，英矽智能于2026年與阿聯酋藥品監管局（EDE）建立戰略合作關系，推動本地制藥創新能力建設和制度化發展。此前，阿聯酋藥品管理局研究與實驗室部門主任謝哈?阿爾馬茲魯伊博士表示，通過與英矽智能的合作，雙方能夠運用生成式模型與強化學習分析生物、化學及臨床數據，從而有助于開發在療效與安全性方面更精準的候選藥物化合物。
在提名ISM0387為第30款臨床前候選化合物后，英矽智能自2021年以來搭建涵蓋40多個項目的研發管線，其中12款候選藥物獲得臨床試驗批件，3個項目到達II期臨床評估階段，另有一項針對特發性肺纖維化（IPF）的IIa期臨床試驗已完成，并取得積極結果。與傳統早期藥物研發通常需要4.5年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20款臨床前候選化合物，從立項到提名PCC的平均耗時為12–18個月，每個項目合成和測試約60–200個分子。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
