東京2018年9月5日電 /美通社/ -- 2018年9月5日，衛材株式會社（總部位于日本東京，現任社長為內藤晴夫，以下簡稱“衛材”）和美國新澤西州肯納爾沃思堡的默沙東公司（在美國和加拿大稱為默克）宣布，中國國家藥品監督管理局已批準酪氨酸激酶抑制劑樂衛瑪®（甲磺酸侖伐替尼）單藥在中國用于治療既往未接受過全身系統治療的不可切除的肝癌患者。2017年10月，衛材在中國提交了樂衛瑪®的申請；隨后，鑒于樂衛瑪®與現有治療藥物相比具有顯著臨床益處，中國國家藥品監督管理局授予樂衛瑪®優先審評審批資格，并于申請提交后約10個月快速獲批。中國是全世界肝癌患者最多的國家，此次批準標志著樂衛瑪®將首次進入中國，是十年來第一個在中國被批準作為肝細胞癌一線系統治療的新治療方案。
此次批準基于開放式III期試驗 REFLECT 研究（304研究）[2] 的結果，其中樂衛瑪®通過對954例此前未經治療的不能切除的肝癌患者與索拉非尼治療標準相比，該研究通過非劣效性的統計確認證明了侖伐替尼在總生存期 (OS)*1方面的治療效果。在無進展生存率 (PFS)*2、進展時間 (TTP) *3和客觀緩解率(ORR) *4方面，樂衛瑪®顯示出統計學上的顯著優勢和臨床意義的改善。在來自大中國地區（中國大陸、香港和臺灣）的288名患者的亞群分析中，樂衛瑪®與索拉非尼相比，顯著提高患者 OS，在 PFS、TTP 和 ORR3 中也有顯著改善。此亞組人群中，約80%的患者是由慢性乙型肝炎病毒引起的肝細胞癌，具有很高的醫療需求。對于這些患者，樂衛瑪®基于與索拉非尼 OS 相比呈現非劣效性，其顯示了樂衛瑪®在 HBV 引起的肝癌患者中的作用。（詳情請參閱以下“編者按”）。
在中國說明書中，使用樂衛瑪®治療的患者最常見的5種不良反應是高血壓（45%）、疲勞（44%）、腹瀉（39%）、食欲下降（34%）和體重下降（31%），這與樂衛瑪®已知的副作用一致。
肝癌是全球第二大癌癥相關死亡原因，2012年統計數據顯示，全球每年約有750,0000人死于該病，且每年約有780,0000例新確診病例，其中約80%發生在亞洲地區。在中國，每年約有395,0000例新病例，死亡380,0000例，約占全世界病例的50%。1肝細胞癌占肝癌總人群的85%至90%。不可切除的肝細胞癌的治療方案有限，且極難治療，因此需要開發新的治療方法。
自首次上市以來，已有超過10000名患者接受了樂衛瑪®治療。今天，樂衛瑪®已在包括美國、日本、歐洲、亞洲在內的50多個國家獲批用于治療難治性甲狀腺癌，并在包括美國和歐洲在內的超過45個國家獲批與依維莫司聯合用于腎細胞癌 RCC 的二線治療。對于肝細胞癌 HCC，樂衛瑪®在2018年3月在日本獲批該適應癥，2018年8月在美國和歐洲獲批該適應癥。
*1 總生存期 (OS)：從癌癥治療開始到因任何原因死亡的時間。該變量不考慮死因是否為癌癥。
*2 無進展生存期 (PFS)：PFS 是從癌癥治療開始到疾病進展的時間，或因任何原因導致死亡的時間（以較早者為準）的客觀確認時間。
*3 進展時間 (TTP)：TTP 是從癌癥治療開始到疾病進展日期的客觀確認時間。與 PFS 不同，TTP 不考慮任何原因導致的死亡。
*4 客觀緩解率 (ORR)：ORR 是指經影像學診斷，腫瘤完全緩解（腫瘤消失）比例與腫瘤部分緩解（腫瘤體積減少超過30%）比例之和。
