北京2019年7月5日 /美通社/ -- 強生公司在華制藥子公司西安楊森制藥有限公司今日宣布，旗下兆珂^®（達雷妥尤單抗注射液）獲得國家藥品監督管理局批準，用于單藥治療復發和難治性多發性骨髓瘤成年患者，患者既往接受過包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑的治療且最后一次治療時出現疾病進展。此前，憑借創新作用機制和顯著臨床獲益，全球首個CD38單克隆抗體兆珂®于2018年12月獲國家藥品監督管理局授予“優先審評”資格，并于2019年4月獲得“特殊審批”資格。作為中國首個獲批的CD38單克隆抗體靶向藥物，這一革新的方案有望再定義國內多發性骨髓瘤的治療。

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一種不可治愈的血液系統惡性腫瘤^[1]，在我國的發病率已超過急性白血病，位居血液系統惡性腫瘤第二位。盡管近年來多發性骨髓瘤的治療取得了諸多進展，但多數患者仍面臨著復發或耐藥的問題^[2],[3]，復發和難治性多發性骨髓瘤困擾著臨床醫生，并威脅患者生命。有研究表明，接受蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑多線治療后復發和難治性多發性骨髓瘤患者，其中位總生存期僅有9個月^[4]。

北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍指出：“復發和難治性多發性骨髓瘤患者亟需作用機制不同且耐受性更佳的新型治療藥物來改善患者生存質量，實現長期生存。兆珂^®作為國內首個獲批的靶向作用于CD38的全人源單克隆抗體，一方面可直接與骨髓瘤細胞表面重要的免疫治療靶點CD38特異性結合，通過多重機制誘導骨髓瘤細胞死亡，達到快速緩解；另一方面通過調節免疫微環境，激活免疫細胞CD8+毒性T細胞和CD4+輔助T細胞，持續促進骨髓瘤細胞死亡。這種兼具獨特與創新機制的治療藥物將成為復發和難治性多發性骨髓瘤患者一個全新的治療選擇。”

兆珂^®的獲批基于兩項國際臨床研究（MMY2002和GEN501）以及一項中國臨床研究（MMY1003）數據。研究顯示，對于復發和難治性多發性骨髓瘤患者，兆珂^®單藥治療可顯著改善療效，且安全性可控。

兩項國際臨床研究匯總分析結果顯示，既往接受過多線治療的多發性骨髓瘤患者使用16 mg/kg達雷妥尤單抗單藥治療，中位總生存期延長至20個月，83%患者最佳療效評估為疾病穩定或更好，總緩解率為31%^[5]。此外，未發生與兆珂^®相關的治療期間不良事件導致中斷治療^[6],[7]。

在中國開展的開放性、非隨機化的I期研究MMY1003的結果顯示，兆珂^®單藥用于既往接受至少2線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤中國患者的臨床療效和安全性與全球臨床研究基本一致^[8]。

在兆珂^®治療的臨床研究中，最常見的不良反應為輸注相關反應（46%）。其他常見的不良反應（≥20%）包括疲乏、貧血、中性粒細胞減少癥、惡心、背痛、咳嗽、發熱、上呼吸道感染和血小板減少癥8。

西安楊森制藥有限公司總裁Asgar Rangoonwala表示：“西安楊森致力于與多方合作創造一個沒有多發性骨髓瘤的未來。兆珂^®的獲批將為焦急等待新療法的復發和難治性多發性骨髓瘤患者及其家庭帶去新的希望。我們將與政府和相關機構緊密合作，盡快引進這一重要的革新性的治療方案以更快、更廣地服務中國患者。與此同時，我們也將持續研發多發性骨髓瘤的創新療法，以幫助患者改善生存質量，最終戰勝疾病。”

截止目前，兆珂^®已在80多個國家和地區獲批，并廣泛應用于全球超過8萬患者。此次兆珂^®的獲批是西安楊森繼2005年萬珂^®獲批后為多發性骨髓瘤治療領域帶來的又一全球前沿靶向藥物。

[1] National Cancer Institute. “NCI Dictionary of Cancer Terms: Refractory.” Available at: ^{https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=350245}. Accessed August 2018.
[2] Mayo Clinic. Monoclonal antibody drugs for cancer: how they work. Available at: ^{http://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/cancer/in-depth/monoclonal-antibody/art-20047808} Last accessed February 2016.
[3] Multiple Myeloma Research Foundation. “Glossary.” Available at: ^{http://www.themmrf.org/multiple-myeloma-knowledge-center/glossary/.} Accessed February 2016.
[4] Kumar et al 2012. Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia 26: 149–157.
[5] Usmani S, Weiss B, Bahlis NJ, et al. Clinical efficacy of daratumumab monotherapy in patients with heavily pretreated relapsed or refractory multiple myeloma. Blood. 2015;126(23):abstract 29.
[6] Lokhorst HM, Plesner T, Laubach JP, et al. Targeting CD38 with daratumumab monotherapy in multiple myeloma. N Engl J Med. 2015;373:1207-19.
[7] Lonial S, Weiss BM, Usmani SZ, et al. Daratumumab monotherapy in patients with treatment-refractory multiple myeloma (SIRIUS): an open-label, randomised, phase 2 trial. Lancet. 2016 Jan 6 [epub ahead of print].
[8] Daratumumab for Injection Package Insert, 2019.