中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2020年7月15日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療華氏巨球蛋白血癥(Waldenstrom Macroglobulinemia，WM)。這是APG-2575獲得的首個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定，為亞盛醫(yī)藥從FDA獲得的第二個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定。此前公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351于今年5月獲得首個(gè)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，被授予的適應(yīng)癥為慢性髓性白血病。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國(guó)，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國(guó)通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

WM是一種淋巴細(xì)胞腫瘤，以淋巴漿細(xì)胞浸潤(rùn)骨髓、同時(shí)伴血清單克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高為特點(diǎn)。WM是一種罕見病，在美國(guó)約占非霍奇金淋巴瘤患者不到2% ^[1]。

目前指南推薦的WM的治療方案客觀緩解率(ORR) 可達(dá)到80%，但是很好部分緩解（VGPR）以上的較深緩解率很低（20%左右或更低），較多患者最終會(huì)復(fù)發(fā)或進(jìn)展。同時(shí)，WM的中位發(fā)病年齡在70歲左右，患者身體狀態(tài)常常不能夠耐受強(qiáng)烈治療。因此WM治療效果的提高是臨床迫切需要解決的問題。

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是全球?qū)用胬^VENCLEXTA®（venetoclax）之后罕有的進(jìn)入臨床開發(fā)階段的Bcl-2選擇性抑制劑，也是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)，其中包括一項(xiàng)正在進(jìn)行的全球多中心的Ib/ II期臨床研究，旨在評(píng)估APG-2575單藥或聯(lián)合聯(lián)合依魯替尼（ibrutinib）/利妥昔單抗（rituximab）治療WM患者的安全性、耐受性和有效性。

亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示：“WM的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。APG-2575是公司細(xì)胞凋亡產(chǎn)品管線的重要臨床開發(fā)品種，此次針對(duì)WM適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是APG-2575產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者。”

參考文獻(xiàn)

^[1] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.

關(guān)于APG-2575

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國(guó)、澳大利亞、中國(guó)啟動(dòng)該藥物的單藥I期臨床試驗(yàn)。今年3月以來，APG-2575接連獲得美國(guó)、中國(guó)多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球?qū)用嫱酵七M(jìn)包括復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復(fù)發(fā)/難治急性髓性白血病等多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前正在中國(guó)、美國(guó)及澳大利亞開展30多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351獲得美國(guó)FDA審評(píng)快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格，并已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證。

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