• 間質性肺疾病（ILD）是系統性硬化病（SSc）患者的主要死亡原因^[1]
• 此項批準基于III期SENSCIS®研究的結果，這是針對系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者規模最大的隨機對照試驗
• 在其他國家，針對維加特®新適應癥的審批仍在進行中
• 維加特®（尼達尼布）已在美國及70多個國家及地區獲批用于治療特發性肺纖維化（IPF）

康涅狄格州里奇菲爾德2019年9月12日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰9月9日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準維加特®（尼達尼布）作為首個也是唯一能夠減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。維加特®已在美國及70多個國家及地區獲批用于治療特發性肺纖維化（IPF）患者，并被證明能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進展。

勃林格殷格翰醫學與注冊事務高級副總裁Thomas Seck博士表示：“這是FDA批準的首個能夠減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病患者肺功能下降的療法，它將為這種嚴重疾病的患者及其家人帶來希望。此適應癥的獲批是基于III期試驗的陽性結果。研究表明，維加特®可顯著減緩此類患者的肺功能下降。此次獲批也兌現了勃林格殷格翰對罕見病患者的承諾。”

SENSCIS®是一項 III 期、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗，納入了32個國家和地區的576例患者（含中國患者）。其主要終點是52周期間用力肺活量（ FVC）（毫升/年）的年下降率。^[2]結果顯示，與安慰劑相比，尼達尼布可減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能減退。接受尼達尼布治療的患者中，肺功能下降率降低了44%（根據52周期間評估的 FVC測得）^[2] 。

研究評估了維加特®在SSc-ILD患者中的安全性與耐受性。與安慰劑相比，維加特®治療組患者最常見的不良反應（發生率大于或等于5%）包括：腹瀉、惡心、嘔吐、皮膚潰瘍、腹痛、肝酶升高、體重下降、疲勞、食欲減退、頭痛、發燒、背痛、頭暈與高血壓。

克利夫蘭診所肺科專家Kristin Highland博士表示：“這款抗纖維化藥物獲得此項批準，代表著我們在治療SSc這一罕見疾病的道路上取得了重大的科學進步。醫生與患者將迎來一項新的療法，這無疑是個受人歡迎的好消息。”

系統性硬化病，也稱硬皮病，是一種影響結締組織且無法治愈的罕見的自身免疫性疾病。^[5],[6],[3]它可引起皮膚和主要器官（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化），并有可能危及生命。^[4],[5]約25%的硬皮病患者在確診后3年內出現顯著的肺部受累。^[4] SSc影響肺部時可引起間質性肺疾病（ILD），稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。^[4],[5]它是硬皮病（SSc）患者死亡的關鍵驅動因素，約占死亡人數的三分之一。^[5],[6]

硬皮病基金會首席執行官Robert Riggs表示，在過去幾年里，針對硬皮病的研究獲得了更多關注。他說：“這項批準將為硬皮病相關間質性肺疾病患者帶來希望，這些患者亟需獲得全新的療法。”

作為一名硬皮病患者，硬皮病研究基金會主席Luke Evnin博士表示：“當硬皮病患者并發間質性肺疾病時，后果可能會非常嚴重。對于這種罕見的慢性病患者來說，新療法的獲批無疑讓我們感到振奮，這也反映了硬皮病研究基金會的核心使命，即幫助患者改善生活質量。”

參考文獻

• http://www.boehringer-ingelheim.cn