中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾2020年5月4日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病（CML）。這是亞盛醫藥獲得的首個孤兒藥資格認定。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次HQP1351獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得FDA研發資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛^®）及后續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。

HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來，已連續兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“CML的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。獲得FDA孤兒藥資格認定是HQP1351產品開發和商業化的重要里程碑，相關政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發與產品上市。鑒于之前已獲得的積極的臨床安全性和有效性數據，我們會加快開發，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥（6855.HK）是一家立足中國、面向全球的處于臨床階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。公司擁有自主研發的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板成功上市。

亞盛醫藥研發產品管線主要專注細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑，通過抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。公司現有8個1類新藥已進入到臨床開發階段，正在中國、美國及澳大利亞開展30多項I/II期臨床試驗。

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