中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾2020年5月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處于臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351快速通道資格（FTD），用于治療對現有酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療失敗的特定基因突變的慢性髓性白血病（CML）患者。這是亞盛醫藥獲得的首個FTD，也是HQP1351繼日前獲得FDA孤兒藥資格認定后的又一里程碑式進展。

美國FTD的設立旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的臨床醫療需求。HQP1351此次獲得FTD，意味著其有機會以各種形式的加快審評進程，包括在研發階段可以與FDA進行更頻繁的會晤與溝通；在滿足相關標準的情況下，實行滾動式審評機制，即可分階段遞交NDA申報資料，而不需要待所有資料全部完成后再提交審評；快速通道資格的授予也有望進一步獲得優先審評和加速批準資格。

對于FTD認定的關鍵之一是如何解決未被滿足的醫療需求，讓患者有新的獲益，包括針對特定嚴重疾病的首個療法、現有療法相比在臨床上具有顯著優勢、可令對現有療法效果不佳或不耐受的患者受益等情形。而HQP1351能順利獲得FTD表明FDA認定其在上述方面有解決未被滿足的醫療需求的潛力。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛^®）及后續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。雖然目前已有第三代TKI藥物在美國獲批上市，但其安全性仍需進一步改善。這意味著，對于現有TKI藥物治療無效的CML患者而言，更安全、有效的治療藥物仍是尚未被滿足的、急需的臨床需求。

HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。目前已處于關鍵II期臨床試驗階段，計劃今年在中國提交新藥上市申請（NDA）。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究。值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來，已連續兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。初步的臨床研究結果顯示了HQP1351令人滿意的療效和安全性，并呈現了較好的耐受性。

作為負責 HQP1351中國臨床研究的主要研究者，北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授表示：“克服格列衛耐藥是目前全球層面都尚未滿足的急需的臨床需求。HQP135是由中國本土創新企業正在自主研發的新型、口服有效的第三代BCR-ABL抑制劑。在我們一個較大樣本量的I期研究中，HQP1351顯示了很好的安全性和有效性，不少無藥可治的復發難治CML患者獲得了臨床反應。HQP1351將為臨床醫生提供新的治療武器，為耐藥CML患者提供新的治療選擇，同時也顯示了國內新藥研發實力的巨大進步。此次HQP1351獲得FDA快速通道資格，既顯示了中國臨床數據被國際認可的程度，同時也能讓更多國家的患者更快的受益其中。我們期待HPQ1351的后續臨床進展，早日讓全球患者獲益。”

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“作為中國原創的第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351接連獲得FDA孤兒藥資格認定和快速通道資格，是HQP1351全球臨床開發乃至整個公司發展的重大里程碑。FDA對于HQP1351兩個資格的授予，一方面更加顯示對CML的治療在全球層面目前存在的尚未完全滿足的臨床需求的急迫性；另一方面也體現了對HQP1351過往臨床數據安全性、有效性的認可。獲得這一快速通道資格，將有利于加強我們在進一步臨床開發中與美國FDA的溝通和合作，加快推進HQP1351在美國乃至全球的臨床試驗以及上市注冊的進度。我們將堅守“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，全力加快開發，為CML患者提供更加安全的、有效的、更佳的治療選擇。

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥（6855.HK）是一家立足中國、面向全球的處于臨床階段的原創新藥研發企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。公司擁有自主研發的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板成功上市。

亞盛醫藥研發產品管線主要專注細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑，通過抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。公司現有8個1類新藥已進入到臨床開發階段，正在中國、美國及澳大利亞開展30多項I/II期臨床試驗。

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